我国研发抗癌新药（我国研发抗癌新药价格）
我国研发抗癌新药（我国研发抗癌新药价格）
在11月15日清晨，中国创新药企百济神州正式对外宣布，公司自主研发生产的抗癌药物泽布替尼 获得美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准，成为第一个在美国上市的中国自主研发抗癌新药。
在药物研发的过程中，受到过其他研究人员的质疑，最后坚持了原有的想法，获得了成功。
当前癌症已经成为危害人们健康的主要疾病之一。现在人们往往谈癌色变，许多癌症、特别是发展到晚期，往往无药可治，即便有药物也大多是治疗费用非常昂贵。但这种状况目前正在改变...2017年7月13号，我国自主原研抗肿瘤新药西达本胺成功入选新版国家医保目录。这意味着患者每个月只需要花费一千块钱左右就能够用上这一创新药物。
西达本胺是我国自主研发的抗癌新药，研发单位是深圳一家名为微芯生物公司的企业，在数十万次的实验中，这支专注创新的研发团队发现了高分子物质酶，这种酶几乎活跃在所有的细胞活动中。西达本胺通过精确控制与肿瘤细胞活动密切相关的四种酶，激活人体内抗肿瘤细胞的免疫功能，来控制肿瘤复发和转移。
西达本胺是一种组蛋白去乙酰化酶抑制剂，它在调控基因表达中起着一个非常关键的作用机制，也就是说把好的基因给关掉了，把坏的基因给打开了，所以我们通过西达本胺这个抑制剂，我们重新把这个过程逆转，让好的基因重新打开，坏的基因被关掉，我们把不受控制的细胞，通过重新编程又让它回归到可控制的状态，通过这么一个作用机制，把肿瘤停止生长变为可能，肿瘤就得到有效的控制。
包括西达本胺在内，全球仅有4个用于治疗T细胞淋巴癌的创新药，其中两个己在美国上市，每月治疗费用高达28万元人民币和14万元人民币。王成告诉记者，西达本胺一盒13280元，患者一个月要吃两盒。而相比之下，西达本胺的疗效、安全性是*的，而且每月费用仅为两万多元人民币，远低于国外同类药物。
目前，西达本胺联合其它抗肿瘤药物，治疗晚期乳腺癌的随机双盲的三期研究已经在全国20多个医院开展。西达本胺的表观遗传调控机制，将可能逆转已经对内分泌疗法产生的耐药、转移或复发，未来造福于乳腺癌患者。
与此同时，西达本胺正在不断扩大适应症的研究，据专家介绍，西达本胺对部分肺癌、白血病也有很好的疗效，包括血液肿瘤、实体瘤和艾滋病等多种疾病的临床研究都在进行当中。
希望，能有更多的国产抗癌新药被研发出来。造福人类。
不久前，世卫组织国际癌症研究机构发布了《全球癌症数据报告》，报告显示，全球患癌人数逐年增多，而中国的增速十分明显， 预计2020年将新增457万人，占全世界的23.7% 。
很多人也真切感受到了癌症的存在，不少家庭也陷入癌症难题，因此，抗癌药物的研发显得越来越重要。
新型药物的出现，不仅是人类“对弈”癌症的又一次胜利。一颗药，也让不少家庭从支离破碎中破壁重圆。
看到照片中的小女孩，你是否已被她灿烂的笑容所感染？看着照片里的她，你可能想象不到，6岁的Lakelynn，在3年前被医生诊断为“无法可治”的恶性肿瘤。
在Lakelynn 3岁时，她觉得胳膊有点痛，以为是受伤了，然而爸爸妈妈带她去医院检查，却什么也没发现。
但后来Lakelynn的胳膊越来越痛，甚至无法入睡。进一步检查才发现Lakelynn的右臂上竟然长了一个肿瘤，并且包裹着右臂的神经。经过活检后，病理诊断为肉瘤，但无法判断出是哪种亚型。
更糟的是，没有医生知道该如何治疗Lakelynn——肉瘤的位置无法手术，也无法放疗。也就是说，Lakelynn即将要面对失去右臂的可能。
看着痛苦的女儿，Lakelynn的父母心如刀割。
但就在这个时候，医生告知Lakelynn的基因存在NTRK融合。或许可以尝试*代号为LOXO-101（larotrectinib， 拉罗替尼 ）新药。
命悬一线的Lakelynn，经过多方努力，顺利加入新药的临床试验。
在接受拉罗替尼治疗后，Lakelynn的肿瘤开始迅速缩小。经过3年的临床试验，如今她无法检测出癌细胞，已重新回到校园，在学校和操场上放声大笑和奔跑。
Lakelynn只是新药试验的受益者之一，在横跨17类NTRK融合癌患者的临床试验中，入组的55位患者，拉罗替尼的总缓解率达75%，其中22%的患者甚至显示肿瘤消失。
基于多项卓越的临床数据，2018年11月，拉罗替尼作为 全球首个不区分肿瘤来源的靶向药 ，震撼上市。
根据临床效果的分析结果，拉罗替尼治疗NTRK融合阳性的肉瘤成人患者整体缓解率达到72%，治疗融合阳性的肉瘤儿童患者，缓解率达93%，治疗NTRK融合阳性非小细胞肺癌患者，4例中有3例都出现持续反应。
2020年4月AACR公布的*三项临床试验拓展分析中，拉罗替尼刷新了17类癌症（肺癌、甲状腺癌、黑色素瘤、胃肠癌、结肠癌、软组织肉瘤、唾液腺癌、婴儿纤维肉瘤、阑尾癌、乳腺癌、胆管癌、胰腺癌）的治疗数据。
无论哪种癌症类型，针对NTRK基因融合患者的晚期癌症有效率均达79%。
然而科学家经过研究发现，拉罗替尼的耐药机理和EGFR情况类似，主要是靶点本身（NTRK基因）产生了新的突变。
一般情况下，患者在接受拉罗替尼治疗大约14个月后就会不可避免地出现耐药。
作为*“革命性”药物拉罗替尼的价格不菲，据官方公布价格，成人每年的费用为393,600美元（近260万人民币）。
这个价格可是相当于一线城市边缘一套房子的价格了。对于众多患者而言，新药似乎可望而不可及。
但好消息是，拉罗替尼针对成人实体瘤和儿童实体瘤的两项试验终于正式在国内开始招募患者了！
然而这把钥匙却像钻石一样珍贵，不是每个患者都能获得的。必须通过基因检测证实存在 NTRK1、NTRK2或NTRK3融合基因的局部晚期或转移性恶性肿瘤 才能有机会获得试验资格。
在国外，已有试验者分享了他们的临床试验过程，患者米歇尔因肿瘤包围气管无法手术，而在试用新药后，仅仅在治疗后的24小时内，就对药物作出了反应。在治疗两个月后，肿瘤已缩小60%。
期待中国患者也能从招募实验中，获得惊喜的数据。#谣零零计划# #39 健康 超能团#
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听到这个消息，无疑是振奋人心的！不药不药博士也是首先抱着怀疑的态度，查了一番。发现此消息是来自于6月26日国际*医学期刊《美国医学会杂志》在线发表的一篇文章，*报道了呋喹替尼治疗转移性结直肠癌III期关键性临床研究的结果。使用呋喹替尼治疗的患者生存期延长至9.3个月，对照组延长2.7个月。值得一提的是，这是一项由中国研究者和医疗团队的创新型成果，意义重大。
目前此项临床研究结果已经申报国家药监局，准备注册上市。且已获进入优先审评的绿色通道。但截至目前，还在审评审批中，还没最终获得批准。
重大意义
1、药效、毒副作用等具有极大竞争力
目前市场上的进口抗癌新药舒尼替尼和索拉非尼都是多靶点的的小分子激酶抑制剂，理论上毒副作用会大一些。而呋喹替尼是自主研发的全新小分子靶向药物，对血管生成相关激酶VEGFR家族有高选择性的强效抑制作用，但是对其他生长信号激酶抑制活性较弱，所以理论上毒副作用要更小一些，安全窗更大。临床试验结果确实证明了呋喹替尼常见不良反应均可控，患者对本药耐受性较好。
2、自主研发、打破垄断
呋喹替尼一旦上市，势必逼迫进口药降低价格。就拿舒尼替尼来说，一个疗程6个月的治疗费用高达30万，患者经济负担太重。所以呋喹替尼可以以较低的价格和良好的治疗效果造福中国癌症病人。而且也不用再担忧进口药因某些原因缺药了。
3、鼓励创新，振奋制药行业
国内靶向抗肿瘤药的研发起步相比国外较晚，所以一些重大的创新性药物都是国外企业垄断。所以呋喹替尼的研发成功，对整个社会来说，是一剂兴奋剂。不但以此奠定了此类新药的开发基础和平台，而且也鼓舞了科研和制药工作者的士气，不断研发出拥有中国独立自主知识产权的新药，惠及老百姓。
【不药博士】简介
博士，副主任药师，*营养师，拥有10年的用药指导、营养咨询和健康管理经验。不药不药，倡导健康生活，不生病，不吃药！
新药新技术，一直是肿瘤患者非常关心的抗癌利器。
2月份，美中嘉和为大家汇总过2020年以来上市的新药《2月份的抗癌新药汇总》，其中在中国上市的药物有2个，先为大家更新一下这2个药物情况：
阿替利珠单抗（Tecentriq） ，用于小细胞肺癌；截止4月底，国内还不能购买到此药。
恩美曲妥珠单抗（赫赛莱，Kadcyla） ，用于HER-2阳性乳腺癌。患者已经可以在上海美中嘉和肿瘤门诊部购买到此药，具体的 药品价格和赠药计划可以拨打电话010-5957 5778 咨询 。
近期又有不少新药上市，文中 汇总了11个癌种的上市新药，其中见证了6个“首个/*” ，*，即意味着“划时代”的意义，一起来寻找。 欢迎转发、收藏 。
（如果您有更多关于抗癌药物的信息，欢迎在文末留言分享）
文中缩写对照表
NMPA：国家药品监督管理局
FDA：美国食品和药品管理局
ORR：客观缓解率
DCR：疾病控制率
DOR：反应持续时间
OS：总生存期
PFS：无进展生存期
肺癌
甲磺酸阿美替尼片（阿美乐）
——中国获批
这是继奥希替尼后，国内 首个 自主研发上市、全球第二个上市的第三代EGFR药物。
获批适应症 ：NMPA批准阿美替尼用于既往经表皮生长因子受体（EGFR）酪氨酸激酶抑制剂（TKI）治疗时或治疗后出现疾病进展，并且经检测确认存在EGFR T790M突变阳性的局部晚期或转移性 非小细胞肺癌 成人患者。
药物效果 ：阿美替尼II期研究纳入244例患者，结果显示，阿美替尼二线治疗EGFR T790M阳性晚期非小细胞肺癌的 ORR为68.4%，DCR为93.4%。
durvalumab联合依托泊苷卡铂或顺铂
——美国获批
获批适应症 ：FDA批准durvalumab（又称“ I药”）联合依托泊苷卡铂或顺铂用于广泛期 小细胞肺癌患者 的一线治疗[1]。
药物效果 ：CASPIAN研究（NCT03043872）结果显示，
胃癌
纳武利尤单抗（Nivolumab，Oppo，O药）（新适应症）——中国获批
O药是胃腺癌和胃食道连接部腺患者的 首个 免疫治疗药物。
获批适应症 ：NMPA批准Nivolumab用于接受过两种或两种以上全身治疗方案后的晚期或复发性胃腺癌和胃食道连接部腺癌
肝癌
卡瑞丽珠单抗（新适应症）——中国获批
这是在中国获批的 首个 肝癌免疫疗法！
获批适应症 ：NMPA批准卡瑞丽珠单抗用于治疗接受过索拉非尼治疗和/或含奥沙利铂系统化疗的晚期肝细胞癌患者。
2019年5月该药在中国获批治疗复发/难治性经典型霍奇金淋巴瘤。
药物效果 ：迄今为止全球规模*的用于二线及以上治疗肝细胞癌的PD-1单抗临床研究显示，卡瑞丽珠单抗的 ORR达到14.7% ；DCR为44.2% ；6个月的OS率为74.4%，12个月的OS率为55.9% 。
nivolumab联合ipilimumab ——美国获批
药物适应症 ：FDA批准nivolumab联合ipilimumab用于治疗曾用索拉非尼治疗的肝细胞癌患者。
药物效果 ：CheckMate -040研究显示，接受该组合方案治疗的患者：
（1） ORR为31% ，其中完全缓解率（CR）为8%（4/49）、部分缓解率（PR）为24%（12/49）；
（2） DOR为17.5个月 ；在病情缓解的患者中，88%≥6个月、56%≥12个月、31%≥24个月。
头颈部鳞癌
西妥昔单抗联合化疗——中国获批
药物适应症 ：NMPA批准西妥昔单抗注射液与铂类和氟尿嘧啶化疗联合，用于一线治疗复发和/或转移性头颈部鳞状细胞癌（R/M SCCHN）。
药物效果 ：EXTREME研究纳入442例头颈部癌患者，分为试验组（西妥昔单抗+顺铂或卡铂+氟尿嘧啶）和对照组（顺铂或卡铂+氟尿嘧啶），结果显示
尿路上皮癌
替雷利珠单抗（新适应症）——中国获批
这是尿路上皮癌领域国内上市的 首个 PD-1单抗。
获批适应症 ：NMPA批准替雷利珠单抗用于治疗局部晚期或转移性尿路上皮癌。
2019 年 12 月该药获批治疗复发或难治性经典型霍奇金淋巴瘤 (R/R cHL) 。
药物效果 ：BGB-A317-204研究显示，在可评估的101例患者中， 9.9%（10例）达到完全缓解 ，14.9%（15例）达到部分缓解，ORR为24.8%， DCR为38.6% 。且不同基线情况患者均表现出临床缓解。
乳腺癌
sacituzumab govitecan（Trodelvy）
——美国获批
2月份的药物汇总文章中提到过，sacituzumab govitecan（Trodelvy） 被nature子刊预测可能在2020年上市。终于，FDA加速批准其上市。
这是FDA批准的 首个 治疗三阴乳腺癌的抗体偶联药物。
获批适应症 ：用于治疗既往接受过至少2种疗法的转移性 三阴乳腺癌 (TNBC)成人患者。
药物效果 ：II期临床试验显示：108例既往接受过至少两次治疗的三阴乳腺癌患者的ORR为33.3%，中位DOR为7.7个月[2]。
结直肠癌
Encorafenib联合西妥昔单抗
——美国获批
获批适应症 ：FDA批准encorafenib联合西妥昔单抗治疗BRAF V600E突变的转移性结直肠癌。[3]
药物效果 ：BEACON CRC研究（NCT02928224）将220例患者随机分配至encorafenib与西妥昔单抗联合治疗的试验组，221例患者被随机分配至依立替康或FOLFIRI与西妥昔单抗联合治疗的对照组：
胆管癌
Pemazyre（pemigatinib）——美国获批
这是FDA批准的 首个 胆管癌靶向疗法。
获批适应症 ：FDA 批准Pemazyre（pemigatinib）用于治疗先前已接受过治疗、存在FGFR2融合或重排、不能手术切除的局部晚期或转移性胆管癌患者[4]。
药物效果 ：FIGHT-202试验（NCT02924376）显示，在107例患者中， ORR为36％， 包括3个完全缓解。 中位DOR为9.1个月 ，其中38例患者（63％）的反应持续≥6个月，7例患者（18％）的反应持续12个月以上。
淋巴瘤
Ibrutinib（新适应症）——美国获批
获批适应症 ：FDA批准ibrutinib与利妥昔单抗联合用于慢性淋巴细胞白血病(CLL)或小淋巴细胞性淋巴瘤(SLL)的初始治疗[5]。
药物效果 ：E1912试验（NCT02048813）显示。试验组（Ibrutinib联合利妥昔单抗）相比 对照组（氟达拉滨，环磷酰胺联合利妥昔单抗）， PFS有显著改善（HR=0.34， p 0.0001） ，中位随访时间为37个月后，两组均未达到中位PFS。
骨髓瘤
isatuximab-irfc（SARCLISA）
联合泊马多胺和地塞米松
——美国获批
获批适应症 ：FDA批准isatuximab-irfc与泊马多胺和地塞米松联合用于患有多发性骨髓瘤的成年患者，这些患者之前至少接受过两种治疗，包括来那度胺和蛋白酶体抑制剂。
药物效果 ：ICARIA-MM研究（NCT02990338）显示，isatuximab-irfc联合泊马利度和低剂量地塞米松（简称Isa-Pd）治疗的 患者疾病进展或死亡的风险降低了40％ （HR =0.596；p = 0.0010）。接受Isa-Pd的患者的中位PFS为11.53个月，而接受泊马利度和低剂量地塞米松的患者中位PFS为6.47个月[6]。
卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌
niraparib (新适应症）——美国获批
获批适应症 ：FDA批准niraparib （ZEJULA）用于对一线铂类化疗有完全或部分反应的晚期上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌成人患者的维持治疗[7]。
2017年3月，该药获FDA批准用于复发性上皮卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌女性患者的维持治疗；2019年10月，该药获FDA批准用于治疗接受过3种以上化疗的晚期卵巢癌患者。
药物效果 ：PRIMA研究（NCT02655016）显示，在同源重组缺陷人群和所有人群中，niraparib组均有PFS获益。
写在最后
希望新药的上市能给患者们带来更多的治疗选择，让抗癌能够更加顺利。开篇提到的6个“首个/*”你都找到了吗？
参考文献
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[2]
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[4]
[5]
[6]
[7]
有的哦。
1，西达本胺一一深圳微芯生物科技公司。
中国首创抗癌新药，今年获准全球发售，全球仅3家企业在生产同类药物，其中两家在美国，每月治疗费用分别为28万元人民币和14万元人民币。而相比之下，西达本胺只需2万元人民币。
2，凯美纳一一中国贝达药业。
一个大多数中国人并不熟悉的抗肺癌新药，是国家“十一五”重大新药创制专项标志性成果；正是因为凯美纳，中国成为继美、英之后拥有完全自主知识产权靶向抗癌药的第三个国家；凯美纳也一举打破肺癌靶向治疗长期被进口药垄断的局面，成为全球第三个、亚洲第一个靶向抗癌药。
时任卫生部部长的陈竺院士将凯美纳誉为民生领域的“两弹一星”。
别的还有很多进口抗癌药，但是价格也不便宜！
